FDA监管

AcouSort AB是一家瑞典公司，率先开发声流体技术，并致力于基于外泌体的诊断研究。2022年8月，欧洲创新理事会(EIC)向AcouSort及其项目合作伙伴授予2600万瑞典克朗（约合250万美元），用于开发从血液中分离外泌体的声流体薄膜驱动芯片。其中约一半资金将直接拨给AcouSort，其余资金则提供给AcouSort的合作伙伴隆德大学、丹麦技术大学和Day One公司。

EVOGEX是Evora公司的专有治疗发现平台，利用工程化外泌体。EVOGEX的目的是增强外泌体的关键特性，并提高基于外泌体的治疗方法的疗效。Evora基于CNRS和巴黎大学实验室在共聚物凝胶和外泌体方面的世界级研究，正在开发其EVOGEX-Digest。其主要产品EVOGEX-Digest旨在显著改善几种胃肠道相关适应症的患者预后。

TheraXyte BioScience是一家专注于细胞外囊泡(EV)介导的药物递送和基于EV的新型疗法的生物技术公司。该公司开发了一个基于EV的药物递送平台(TAXY™)，可以在GMP生产水平上大规模生产可修饰的EV。该平台旨在促进有效载荷包装，从而帮助靶向感兴趣的器官/细胞，在这些部位释放有效载荷药物分子和活性生物分子作为治疗方法。

外泌体是大小在30-100纳米之间的小囊泡，存在于几乎所有真核生物体液中，促进一系列重要的细胞功能。它们将DNA、RNA和蛋白质转移到其他细胞，从而改变目标细胞的功能。

目前已有至少26,805篇关于外泌体的科学文章发表，301项临床试验正在进行中，这些小型囊泡在一系列治疗应用中具有引人入胜的潜力。

尽管活动频繁，外泌体正受到越来越多的审查，美国FDA于2019年12月6日发布的外泌体产品公共安全通知指出：

目前，尚无FDA批准的外泌体产品。

如今，越来越多的公司正在开发基于外泌体的产品。以下列表展示了全球所有已知正在开发外泌体疗法或诊断产品的公司。

Aegle Therapeutics Corp.是一家首创的、准备进入1/2a期临床试验的生物技术公司，从异体骨髓来源的间充质干细胞(BM-MSCs)中分离细胞外囊泡(“EVs”)，用于治疗严重的皮肤病，包括烧伤和大疱性表皮松解症（一种罕见的儿科结缔组织疾病），并预防疤痕形成。Aegle的分离工艺允许从骨髓来源的MSCs生产治疗级细胞外囊泡。2018年4月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司的首个研究性新药(IND)申请，开始在烧伤患者中进行临床试验。

如果你关注美容类社交媒体，很可能听说过外泌体。虽然它们在韩国已经是流行的医疗级治疗方式，但外泌体现在正迅速涌入美国的家用护肤领域。这似乎是每个护肤品牌都在关注的最新趋势，而且由于它承诺能带来年轻、光彩的肌肤，减少炎症并改善整体皮肤健康，你甚至可能用它来替代目前的视黄醇和透明质酸精华。

外泌体是几乎所有类型细胞（包括皮肤细胞、干细胞和血小板）释放的微小天然囊泡，它们携带并保护蛋白质、脂质和遗传物质。可以把外泌体想象成微观的运输卡车：每个外泌体都携带一个包含蛋白质、脂质、生长因子和microRNA的”包裹”，这些物质有助于调节附近细胞的行为。

就护肤而言，外泌体促进细胞间的通讯，为皮肤细胞”对话”提供途径。这使它们成为向其他细胞传递指令的信使，帮助镇静炎症、修复受损组织并增加胶原蛋白和弹性蛋白的产生。

外泌体研究仍处于早期阶段，FDA尚未批准任何外泌体产品。（FDA批准意味着该机构通过临床试验确定产品对其预期用途是安全有效的）。然而，化妆品和成分（除色素添加剂外）在上市前不需要FDA批准，因此你可以在市场上找到含有外泌体的护肤精华和保湿霜。

事实上，FDA在2020年对再生医学产品发出了警告，特别是含有干细胞和外泌体的产品，因为人们通常对其功效存在误解。

2025年4月4日，医疗保险和医疗补助服务中心在其2026年医疗保险优惠计划和D部分费率公告中，决定不将抗肥胖药物纳入医疗保险优惠计划和医疗保险D部分的覆盖范围。这一决定是在拜登政府早前提出扩大此类药物覆盖范围的提案之后作出的。

4月9日，白宫发布总统备忘录，指示联邦机构废除官员认为”非法”的法规，并”特别要根据美国最高法院的裁决评估每个现有法规的合法性”，包括Loper Bright案。备忘录指示机构”在符合《行政程序法》’正当理由’例外的情况下，无需通知和评论即可最终确定规则”。

4月24日，美国农业部宣布撤回拜登政府时期提出的《生禽产品沙门氏菌框架》规则。该规则”旨在减少与禽类产品相关的沙门氏菌疾病”。

4月30日，FDA宣布收集药物配制实践信息，指出：

FDA计划向外包设施发送调查问卷，涵盖问题包括”外包设施在实施联邦现行良好生产规范要求时面临的挑战”、外包设施对适用于它们的联邦法律和政策的理解，以及”影响外包设施产品决策的财务和运营考虑因素”。

5月1日，卫生与公众服务部和国立卫生研究院宣布投资5亿美元开发”通用疫苗”。根据NIH的说法，该技术：

5月1日，HHS卫生助理部长办公室和人口事务办公室根据特朗普总统的行政命令发布了跨性别医疗保健审查报告。报告”总结、综合并批判性评估了关于促进因性别或与性别相关的社会期望而感到困扰的儿童和青少年健康与福祉的最佳实践的现有文献”。报告的关键建议写道：

5月2日，作为2026财年可自由支配资金更广泛建议的一部分，特朗普政府建议对HHS和其他健康相关机构进行各种削减。建议包括削减疾病控制中心35.88亿美元，削减NIH 179.65亿美元，削减CMS 6.74亿美元，以及许多其他削减。

5月5日，特朗普总统签署了关于功能获得研究的”改善生物研究安全与保障”行政命令。该行政命令将功能获得研究称为”危险的”，并建议：

该命令”终止联邦对关注国家的外国实体进行的危险功能获得研究的资助”或监督不足，并命令科技政策办公室主任修订或替换2024年”美国政府关于关注的双重用途研究和增强大流行潜力的病原体监督政策”。

特朗普总统签署行政命令，旨在简化国内药品生产的审批流程。

任何面临联邦传票的医疗服务提供者都应了解司法部可能采取的法律理论以及可用的辩护策略。根据公告对”医疗欺诈”的强调以及司法部民事部门最近发布的备忘录，有几项联邦法规似乎相关，包括《虚假申报法》、《食品、药品和化妆品法》以及刑事医疗欺诈法规。

索赔可能被视为事实虚假（为未提供的服务计费）或法律虚假（未能遵守实质性要求）。司法部还可能试图将FD&C法的错误标签规定应用于为超说明书用途开具FDA批准药物的医生，尽管此类索赔相对新颖，并可能代表传统执法的潜在问题扩展。更重要的是，根据刑事医疗欺诈法规，可能对欺诈医疗福利计划（包括商业健康计划）的计划提起刑事指控，这需要排除合理怀疑地证明故意意图。

医疗服务提供者可能对这些潜在索赔有几个强有力的辩护理由。例如，如果面临FCA或刑事欺诈索赔，提供者可能辩称护理是医疗必要的，并证明治疗遵循了主要医学协会认可的既定护理标准。如果编码是问题，提供者可以尝试证明他们的编码基于诊断条件和提供的服务是准确的。无论如何，提供者可以辩称善意且无意欺诈政府，正如FCA的”明知”标准所要求的。对于因超说明书开具FDA批准药物而产生的错误标签指控的辩护可能是，此类活动属于公认的医疗实践和专业判断范围，或者医生与个别患者关于超说明书治疗风险和益处的私人沟通不会导致药品在FD&C法下被错误标签。

提供者可能有几个依据根据《联邦刑事诉讼规则》17(c)(2)条提出撤销动议，包括传票相对于任何合法需求过于繁重，或者它构成”钓鱼执法”而非针对特定不当行为的有针对性调查。宪法隐私保护也可以通过辩称未成年人的敏感医疗信息超过调查利益而提出。提供者还可以辩称传票侵犯了医患特权，或者以其他方式侵犯了医疗实践。

收到与性别确认护理相关传票的提供者应鉴于联邦调查的复杂性立即采取行动。例如，应考虑在律师-客户特权保护下对计费和临床文档实践进行内部审计。

例如，聘请共享医学专家建立护理标准证据可能有效反驳政府的叙述。此外，通过法庭之友简报寻求医学协会和专业组织的支持，可以为不熟悉相关医疗标准的法院提供额外的可信度和教育价值。

司法部的公告代表了联邦医疗欺诈执法的重大发展。传票的范围和协调性表明这是一项全面调查，可能为医疗实践争议领域的未来执法行动设定先例。医疗服务提供者应认识到，这种规模的联邦调查通常涉及大量资源和延长时间表，因此早期准备和战略法律顾问对于保护专业利益和患者护理义务至关重要。

2025年5月，司法部刑事部门发布了其执法优先事项，民事部门随后也发布了自身的备忘录（”民事部门备忘录”）。该备忘录概述了特朗普总统和邦迪司法部长指示民事部门在调查和执法工作中优先考虑的五项政策目标：
– 打击歧视性做法和政策
– 终结反犹太主义
– 保护妇女和儿童

– 终结庇护管辖区
– 优先考虑撤销国籍

本文重点关注政府声明的”保护妇女和儿童”目标，这涉及多项关于性别认同和性别肯定护理的行政命令，以及邦迪司法部长向民事部门发出的相关指令，描述了司法部意图调查某些青春期阻滞剂、性激素和其他药物的制造商和分销商。
民事部门计划利用《联邦食品、药品和化妆品法案》等授权，对以下对象采取民事执法行动：

由于许多用于性别肯定护理的激素和其他药物也可用于治疗其他临床病症，这一执法指令可能产生超出司法部明确确定的执法优先事项的广泛影响。
根据邦迪司法部长的指示，民事部门还将调查向联邦医疗保健计划提交的关于任何”与激进性别实验相关的非覆盖服务”的虚假索赔。民事部门备忘录称，民事部门计划使用《虚假索赔法案》等授权”积极追查”那些向联邦政府收取”不允许服务”费用的医疗保健提供者。

为寻求性别肯定护理的患者提供服务的医生、医院、制药公司、药房和其他实体将受到司法部和其他执法机构的严格审查。目前尚不清楚举报人是否会将民事部门备忘录视为《虚假索赔法案》下新的诉讼机会领域。
虽然民事部门备忘录因其确定的特定调查和民事执法领域而引人注目，但同样值得注意的是它未描述的内容。司法部过去多年重点关注的许多优先领域（如网络安全欺诈、COVID-19相关欺诈、其他类型的医疗保健欺诈）完全没有被提及。